Εφαρμογές της αναγεννητικής ιατρικής στην ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς κηλίδας του αμφιβληστροειδούς
Παρόλες τις πρόσφατες σημαντικές εξελίξεις τόσο στη διάγνωση όσο και στη θεραπεία, η ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς κηλίδας του αμφιβληστροειδούς (AMD) παραμένει η κύρια αιτία τύφλωσης στον ανεπτυγμένο κόσμο. Οι anti-VEGF παράγοντες αποτελούν τη θεραπεία εκλογής της νεοαγγειακής μορφής της νόσου αλλά δεν μπορούν να αναστρέψουν την απώλεια όρασης και ο χρόνος δράσης τους είναι βραχύς οπότε χρειάζονται επαναλαμβανόμενες εγχύσεις.
Υπάρχει μεγάλο ερευνητικό ενδιαφέρον για τη χρήση κυτταρικών θεραπειών στην AMD με σκοπό την αναστροφή της απώλειας όρασης. Ο έξω αμφιβληστροειδής είναι ιδανικός στην εφαρμογή κυτταρικών θεραπειών εφόσον είναι χειρουργικά προσβάσιμος, εύκολα παρατηρήσιμος στην κλινική εξέταση και με σχετικά απλή αρχιτεκτονική. Έχουν χρησιμοποιηθεί αρκετές κατηγορίες κυττάρων με βασικότερη τα πολυδύναμα βλαστικά κύτταρα τα οποία διαφοροποιούμενα σε κύτταρα μελαγχρόου επιθηλίου (RPE) μπορούν να μεταμοσχευθούν σαν εναιωρήματα ή σαν ‘φύλλα’ κυττάρων υπό τον αμφιβληστροειδή. Οι πρώτες κλινικές μελέτες κυτταρικής αντικατάστασης με κύτταρα RPE απέδειξαν την ασφάλεια της μεθόδου και υπαινίχθηκαν και κάποια αποτελεσματικότητα. Περαιτέρω έρευνα χρειάζεται για να αντιμετωπιστούν ζητήματα όπως η ανοσολογική απόρριψη του μοσχεύματος και να εξασφαλιστεί η μακρόχρονη επιβίωση του μοσχεύματος καθώς και η μέγιστη αποτελεσματικότητά του.
Η ταχέως αναπτυσσόμενη γονιδιακή θεραπεία θα μπορούσε επίσης να παρέχει θεραπευτικές επιλογές στους ασθενείς με AMD. Η μεταφορά γονιδίων μέσω ιικών φορέων δίνει τη δυνατότητα συνεχούς παραγωγής αντιαγγειογενετικών πρωτεϊνών με σκοπό την αποφυγή των συνεχόμενων χορηγήσεων anti-VEGF παραγόντων. Η γονιδιακή αποσιώπηση μέσω παρέμβασης του RNA έχει επίσης δοκιμαστεί σε κλινικές μελέτες και θα μπορούσε να δρα συνεργιστικά με τους anti-VEGF παράγοντες. Αν και η χρήση της γονιδιακής τροποποίησης με το σύστημα CRISPR-Cas βρίσκεται σε προκλινικό στάδιο, φάνηκε να είναι αποτελεσματική για την αντιμετώπιση της νεοαγγείωσης σε ζωικά μοντέλα.